딜사이트(팍스넷뉴스) 민승기 기자

조직적합성 생략 등 불필요 시험 제외…임상완화는 ‘불가’ 선언

외부 노출 시간 : 2011년 10월 04일 (화) 10:46:03 민승기 기자 a1382a@hanmail.net

식품의약품안전청이 자가줄기세포 치료제 허가절차를 완화하는 방안을 추진하고 있어 업계의 관심이 쏠리고 있다. 4일 식약청에 따르면 자가줄기세포치료제를 포함해 자가면역세포치료제 등 자가세포치료제 규제를 합리화하는 방안을 만들고 이번 달 중 개정안을 발표할 예정이다. 그 동안 자가세포ㆍ동종세포치료제에 대한 허가규정이 크게 다르지 않았으며 식약청에서 자체적으로 불필요한 시험을 제외시켜 왔지만 정확히 명시가 안돼있어 허가심사 때마다 어려움을 겪어왔다. 또한 골수이식 등 자신의 세포를 이용한 치료에서 안전성이 어느정도 확보됐기 때문에 다른 세포치료제에 비해 엄격한 안전성 자료가 필요하지 않다는 지적이 제기돼왔다. 이에 따라 식약청은 세포의 특성에 따라 허가심사 기준을 세우고 불필요한 허가심사 과정을 생략하는 등 ‘맞춤식 허가’가 이뤄질 전망이다. 이번에 발표될 자가세포 허가완화 방안에는 ▲조직 적합성 시험 ▲불필요한 독성시험 등이 제외 된다. 또한 허가심사에 조금 더 집중 할 수 있도록 허가심사 인력을 증원하고 사전검토제도 도입된다. 인력부족으로 기간이 길어졌던 허가심사 인력을 증원해 허가심사원들이 허가심사에 집중할 수 있도록 하고 허가심사에 필요한 자료를 미리 제출할 수 있도록 해 심사기간을 단축하겠다는 것. 식약청 관계자는 “허가완화라기 보다는 세포특성에 맞게 규제를 합리화 시키는 것”이라며 “자가세포는 이미 안전성 검증이 어느정도 이뤄졌기 때문에 조직 적합성 시험은 생략할 예정이며 세포 특성에 따라 일부 독성시험 생략하는 것 역시 국제적으로 합의된 사항”이라고 말했다. 이어 그는 “이외에도 허가심사의 인력증원방안을 추진하고 있으며 사전검토제가 들어옴에 따라 허가심사 기간이 단축될 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 하지만 식약청은 자가줄기세포치료제에 한해 임상시험을 면제해주는 ‘자가줄기세포 임상완화’ 약사법 개정안에 대해서는 반대입장을 확고히 했다. 식약청 관계자는 “국민의 안전 등을 고려했을 때 임상완화는 여전히 반대입장이며 줄기세포기업들은 제대로 된 임상시험을 거쳐 안전성과 유효성을 입증해야 한다.”고 입장을 밝혔다.

김동욱 단장 “세포수, 분화, 생성시간 극복해야”


최근 바이러스가 아닌 ‘단백질’를 이용한 역분화줄기세포 확립이 성공함에 따라 향후 IPS연구에 탄력이 붙을 것으로 전망된다.

차병원그룹은 차병원 통합줄기세포치료연구소 김광수 소장과 바이오기업 차바이오앤디오스텍의 자회사 ‘Stem Cell &Regenerative Medicine International사’ 연구팀이 세계 최초로 역분화 조절 단백질만을 이용한 역분화줄기세포 확립기술을 공동으로 개발하는데 성공했다고 29일 밝혔다.

이번 연구결과는 환자의 체세포를 이용해 역분화과정을 통한 줄기세포 확립 기술의 임상적용시 문제가 됐던 안전성 문제를 해결함으로써 임상수준의 줄기세포 확립 기술을 개발한 것으로 획기적인 연구성과라는 것이 업계의 설명이다.

세포응용연구사업단 김동욱 단장은 “기존 바이러스를 이용한 미국, 일본 등의 연구와는 다르게 ‘단백질’을 이용해 안전성을 확보했다는 것에 큰 의미가 있다”며 “세포치료에 있어 환자의 질병이 왜 일어났는지에 대한 원인규명 등 기전연구에 있어서도 아주 중요하다”고 말했다.

이어 김 단장은 “하지만 치료에 쓰이려면 세포 수와 생성시간 단축, 원하는 세포로 분화하는 것을 극복해야 한다”고 덧붙였다.

역분화줄기세포란 환자의 체세포만을 이용해 무한대 증식능과 모든 세포로의 분화능을 지닌 배아줄기세포와 같은 만능세포를 확립하는 기술이다.

세포응용연구사업단에 따르면 역분화줄기세포는 2006년 일본 교토대학의 야마나카 교수팀에 의해 최초로 보고됐고 2007년 인간체세포로부터 직접 역분화에 의해 유도만능줄기세포(iPS cell)가 만들어졌다.

역분화줄기세포는 환자 자신의 체세포만을 이용하기 때문에 세포치료시 나타날 수 있는 면역거부반응을 원천적으로 해결해 줄기세포를 이용한 세포치료제의 가장 이상적 줄기세포 중 하나로 알려져 있다.

또한 인간의 난자와 배아를 사용하는데 있어 발생하는 윤리적 문제를 완전히 해결할 수 있는 혁신적인 기술로서 인정돼 전 세계적으로 사상초유의 치열한 연구경쟁이 진행되고 있는 분야다.

이처럼 성체줄기세포에 윤리적인 장점과 배아줄기세포의 분화능력이 합쳐진 분야로 BT영역에서 거세게 성장하고 있는 것.

실제 야마나카 교수팀의 연구 이후 역분화줄기세포에 대한 논문이 약 1500건 이상 나왔고, 이번 연구와 비슷하게 단백질과 화학물질을 이용해 역분화줄기세포를 만들기도 했다.

하지만 바이러스를 이용하거나 단백질과 화학물질을 이용해 역분화줄기세포를 만드는 것은 ‘안전성’이 문제점으로 지적돼 왔다. 그런 의미에서 본다면 이번 연구는 임상으로 갈 수 있는 원천 기술을 확보한 것이라고 전문가들은 설명했다.

그동안 역분화줄기세포 생산에 있어서 역분화를 조절하는 유전자를 발현하는 바이러스를 이용하거나 또는 각종 발암성을 나타내는 화학물질을 이용해 생산하는 방법으로만 가능한 것으로 알려져 있어 연구목적으로만 제한적으로 이용돼 왔다.

이번 연구결과를 통해 역분화 조절 단백질(Oct4, Sox2, Klf4, c-Myc proteins)만으로 체세포를 줄기세포로 전환하는 기술을 개발함으로써 역분화줄기세포의 임상적용에 한계로 작용했던 안전성 문제를 해결하게 됐다.

차병원 관계자는 "이번 개발된 기술을 바탕으로 의학적으로 안전한 맞춤형 역분화줄기세포은행을 구축하는 것이 가능하게 됐다"며 "차병원그룹이 보유하고 있는 망막상피세포, 인공혈액, 심혈관세포 등의 각종 줄기세포 분화기술에 접목한 세포치료제 개발을 진행할 방침"이라고 말했다.

현재 차병원그룹에서는 이번 연구기술에 대해 특허를 신청한 상태다. 배아유사줄기세포 치료제를 만드는 기술을 그대로 쓸 수 있다는 장점을 살려 기술을 접목시켜 배아줄기세포와 같은 결과가 나타나는지에 대한 검증을 진행할 예정이다.

차바이오앤디오스텍 정형민 소장은 “이번 논문발표와 관련해 해외 치료제중 어떤 방법을 접목시킬지에 대한 논의를 한 끝에 인공혈액 기술을 접목시키기로 잠정결론 지었다”며 “혈액형이 RH- O형인 환자 또는 일반인에게 채취해 iPS를 만들고 인공혈액을 만들면 모든 사람에게 수혈이 가능할 것으로 예상된다”고 말했다.

정 소장은 또 “이처럼 임상으로 갈 수 있는 원천기술을 확보했지만 iPS의 경우 역분화줄기세포를 만들기까지 기간이 길어 급성환자에게 쓸 수 없다는 한계가 있어 iPS연구와 함께 배아줄기세포 연구도 포기해서는 안된다”고 덧붙였다.