업계 "임상1상만 하는 것은 무리수"
최근 자가유래 세포치료제가 최소한의 안전성 평가만으로도 사용할 수 있도록 하는 개정안이 발의됐지만 정작 업계에서는 '시기상조'라고 지적하고 나섰다.

임상 1상만 한다는 것은 안전성과 효능을 검증하는 데 있어서 '무리수'라는 것.

12일 업계에 따르면 한나라당 심재철 의원은 희귀성 질환 및 생명이 위급한 환자에게 사용하는 것을 목적으로 하는 자가유래 세포치료제의 경우 최소한의 안전성 평가만으로도 사용할 수 있도록 하는 약사법 개정안을 발의했다.

현재 자가유래 세포치료제의 경우 임상시험 제1상 임상약리시험, 제2상 치료적 임상 탐색시험, 제3상 치료적 확증임상시험을 거쳐야 의약품 품목허가 신청이 가능하다.

하지만 개정안에서는 응급환자나 희귀성 질환 치료목적으로 2상, 3상을 제외시켜버렸다. 이는 자가유래 세포치료제가 안전하다는 것을 전제하에 이뤄진 것이다.

메디포스트 관계자는 "아직까지 자가유래줄기세포라고 안전하다는 것이 증명된바 없다"며 "이번 개정안 발의는 안전하다는 전제하에 발의된 것으로 보이며 리스크를 안고 가는 것이다"고 우려했다.

또한 히스토스템 관계자는 "임상 2상, 3상을 제외하더라도 환자가 결국 돈을 주고 구입해야되는 것인데 효과입증도 안된 것이 고액에 팔리고 이는 누가 책임을 질 것이냐"며 "줄기세포에 대한 상업화가 빠르면 좋겠지만 임상 1상만 한다는 것은 '무리수'다"고 지적했다.

현재 자가유래 세포치료제를 개발하는 알앤엘바이오나 안트로젠 등이 말하는 단순 몇몇 건의 임상을 기준과 경험을 바탕으로 안전성을 사실화 하고 있다.

하지만 이는 말그대로 타가줄기세포보다 자가줄기세포가 안전할 것이라는 이론상에 불과하며 참고는 될 수 있겠지만 100% 안전하다고 장담할 수는 없다고 전문가들은 지적했다.

실제 지난 2004년 말 세상을 떠들썩하게 했던 줄기세포 첫 임상실험 환자 황미순 씨 사례가 그 대표적인 예다. 하반신 마비 환자인 황 씨는 1차 시술 뒤 신경이 되살아나기 시작했다며 기자회견장에서 휠체어에서 일어나 걷기까지 했지만 2차 시술 이후 부작용으로 이전보다 더 악화되기도 했다.

특히 국내에서는 안전성과 치료제의 효과가 유효하다고 말할 수 있을 만큼 사용례가 너무 부족한 실정이다.

현재 세계 어느나라도 자가유래 세포치료제가 허가된 바 없으며 미국과 유럽에서도 임상3상까지 다 진행하도록 규제하고 있고 국내에서는 빠른 상업화를 위해 임상 1상과 2상을 진행 후 조건부 승인을 해주고 주기적으로 재심사를 받도록 하고 있다.

예외적으로 중국과 일본에서는 세포치료를 시술행위로 지정해 의사 판단하에 시술 가능토록 규정하고 있지만 이역시 치료제의 유효성과 안전성을 담보로 하고 있다.

식약청 관계자는 "국민의 안전을 우선적으로 생각해야 되는 식약청 입장에서는 임상 1상만 할 수 있도록 하는 것은 우려스럽다"며 "만약 임상 2상, 3상이 빠지면 용량 용법 유효성을 알 수 없게 되는 것이다"고 말했다.

또 그는 "만약 유효성이 입증이 되지 않은 채 시술이 이뤄졌지만 효과가 없을 경우 이득은 회사가 챙기지만 피해는 환자에게 발생하는 것"이라고 덧붙였다.

이에 대해 심재철 의원은 "자가유래 세포치료제에 대한 부작용 보고는 없는 것으로 알고 있다"며 "우리나라는 엄격한 미국, 유럽 등의 법을 따르고 있어 많은 환자들이 해외로 나가고 있는 실정이다"고 반박했다.

이어 심 의원은 "이는 외화유출로서 오히려 해외환자를 국내에 올 수 있게 한다면 의료관광을 외치고 있는 국내 의료산업에도 득이 될 것"이라고 덧붙였다.

Posted by 민승기 기자
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김동욱 단장 “세포수, 분화, 생성시간 극복해야”


최근 바이러스가 아닌 ‘단백질’를 이용한 역분화줄기세포 확립이 성공함에 따라 향후 IPS연구에 탄력이 붙을 것으로 전망된다.

차병원그룹은 차병원 통합줄기세포치료연구소 김광수 소장과 바이오기업 차바이오앤디오스텍의 자회사 ‘Stem Cell &Regenerative Medicine International사’ 연구팀이 세계 최초로 역분화 조절 단백질만을 이용한 역분화줄기세포 확립기술을 공동으로 개발하는데 성공했다고 29일 밝혔다.

이번 연구결과는 환자의 체세포를 이용해 역분화과정을 통한 줄기세포 확립 기술의 임상적용시 문제가 됐던 안전성 문제를 해결함으로써 임상수준의 줄기세포 확립 기술을 개발한 것으로 획기적인 연구성과라는 것이 업계의 설명이다.

세포응용연구사업단 김동욱 단장은 “기존 바이러스를 이용한 미국, 일본 등의 연구와는 다르게 ‘단백질’을 이용해 안전성을 확보했다는 것에 큰 의미가 있다”며 “세포치료에 있어 환자의 질병이 왜 일어났는지에 대한 원인규명 등 기전연구에 있어서도 아주 중요하다”고 말했다.

이어 김 단장은 “하지만 치료에 쓰이려면 세포 수와 생성시간 단축, 원하는 세포로 분화하는 것을 극복해야 한다”고 덧붙였다.

역분화줄기세포란 환자의 체세포만을 이용해 무한대 증식능과 모든 세포로의 분화능을 지닌 배아줄기세포와 같은 만능세포를 확립하는 기술이다.

세포응용연구사업단에 따르면 역분화줄기세포는 2006년 일본 교토대학의 야마나카 교수팀에 의해 최초로 보고됐고 2007년 인간체세포로부터 직접 역분화에 의해 유도만능줄기세포(iPS cell)가 만들어졌다.

역분화줄기세포는 환자 자신의 체세포만을 이용하기 때문에 세포치료시 나타날 수 있는 면역거부반응을 원천적으로 해결해 줄기세포를 이용한 세포치료제의 가장 이상적 줄기세포 중 하나로 알려져 있다.

또한 인간의 난자와 배아를 사용하는데 있어 발생하는 윤리적 문제를 완전히 해결할 수 있는 혁신적인 기술로서 인정돼 전 세계적으로 사상초유의 치열한 연구경쟁이 진행되고 있는 분야다.

이처럼 성체줄기세포에 윤리적인 장점과 배아줄기세포의 분화능력이 합쳐진 분야로 BT영역에서 거세게 성장하고 있는 것.

실제 야마나카 교수팀의 연구 이후 역분화줄기세포에 대한 논문이 약 1500건 이상 나왔고, 이번 연구와 비슷하게 단백질과 화학물질을 이용해 역분화줄기세포를 만들기도 했다.

하지만 바이러스를 이용하거나 단백질과 화학물질을 이용해 역분화줄기세포를 만드는 것은 ‘안전성’이 문제점으로 지적돼 왔다. 그런 의미에서 본다면 이번 연구는 임상으로 갈 수 있는 원천 기술을 확보한 것이라고 전문가들은 설명했다.

그동안 역분화줄기세포 생산에 있어서 역분화를 조절하는 유전자를 발현하는 바이러스를 이용하거나 또는 각종 발암성을 나타내는 화학물질을 이용해 생산하는 방법으로만 가능한 것으로 알려져 있어 연구목적으로만 제한적으로 이용돼 왔다.

이번 연구결과를 통해 역분화 조절 단백질(Oct4, Sox2, Klf4, c-Myc proteins)만으로 체세포를 줄기세포로 전환하는 기술을 개발함으로써 역분화줄기세포의 임상적용에 한계로 작용했던 안전성 문제를 해결하게 됐다.

차병원 관계자는 "이번 개발된 기술을 바탕으로 의학적으로 안전한 맞춤형 역분화줄기세포은행을 구축하는 것이 가능하게 됐다"며 "차병원그룹이 보유하고 있는 망막상피세포, 인공혈액, 심혈관세포 등의 각종 줄기세포 분화기술에 접목한 세포치료제 개발을 진행할 방침"이라고 말했다.

현재 차병원그룹에서는 이번 연구기술에 대해 특허를 신청한 상태다. 배아유사줄기세포 치료제를 만드는 기술을 그대로 쓸 수 있다는 장점을 살려 기술을 접목시켜 배아줄기세포와 같은 결과가 나타나는지에 대한 검증을 진행할 예정이다.

차바이오앤디오스텍 정형민 소장은 “이번 논문발표와 관련해 해외 치료제중 어떤 방법을 접목시킬지에 대한 논의를 한 끝에 인공혈액 기술을 접목시키기로 잠정결론 지었다”며 “혈액형이 RH- O형인 환자 또는 일반인에게 채취해 iPS를 만들고 인공혈액을 만들면 모든 사람에게 수혈이 가능할 것으로 예상된다”고 말했다.

정 소장은 또 “이처럼 임상으로 갈 수 있는 원천기술을 확보했지만 iPS의 경우 역분화줄기세포를 만들기까지 기간이 길어 급성환자에게 쓸 수 없다는 한계가 있어 iPS연구와 함께 배아줄기세포 연구도 포기해서는 안된다”고 덧붙였다.
Posted by 민승기 기자
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