인간 유전체(게놈) 프로젝트 이후 인체 유전자 정보가 빠른 속도로 밝혀지면서 이를 이용해 과거에는 치료할 수 없었던 질환을 치료하고자 하는 유전자치료제가 주목받고 있다.
국내 유전자의약품 개발 선두업체인 바이로메드의 유승신 개발본부장에 따르면 유전자의약품의 기술은 치료유전자 자체나 유전자를 담은 세포를 인체에 투여해 결손된 유전자를 보완 또는 새로운 기능을 제공해 질병을 치료하는 기술이다고 설명했다.
현재 유전자의약품이 가장 먼저 상용화 된 곳은 중국이며 두경부암을 대상으로 2개의 의약품이 판매중이다.
선진국에서는 아직 시판되고 있는 유전자의약품은 없으나 일본과 유럽에서 현재 허혈성 지체질환과 뇌종양을 치료할 수 있는 의약품이 각각 시판허가 심사 중에 있어서 관련 업계의 주목을 받고 있다.
특히 심혈관질환은 전세계적으로 유전자치료제의 상용화가 가장 앞선 분야로 세계 5위권의 대형제약사가 30여개국에서 허혈성 지체질환을 대상으로 한 임상시험의 마지막 단계에 있다.
일본의 한 바이오 회사는 이미 일본 내에서 심혈관 질환을 대상으로 시판 허가절차를 밟고 있는 등 선진국에서 최초로 시판되는 유전자치료제 1,2위 모두가 심혈관질환을 대상으로 하게 될 전망한 바 있다.
한편 한국에서는 바이로메드가 허혈성 지체질환, 심장질환 등 심혈관질환에 대한 유전자치료제 VM202를 개발해 현재 한국, 미국, 중국에서 임상시험을 진행하고 있다.
심혈관질환의 세계적 권위자 더글러스 로소도(Dr. Douglas Losordo) 박사는 본지와의 인터뷰에서 “전세계 사망률 1~2위를 차지하는 심혈관질환을 치료하기 위해 지난 2~30년간 꾸준히 치료제가 개발돼 왔다. 그 중에서도 유전자치료를 이용한 접근방법은 특히 획기적이라고 할 수 있다"고 유전자치료의 가능성을 전망했다.
바이로메드 외에도 녹십자에서는 종양혈관생성을 억제하는 종양파괴 아데노바이러스를 이용해 암치료용 유전자치료제로 다양한 암세포에서 효능을 확인하고 있으며 동아제약에서는 트라이머 형태로 분비되는 TRAIL이 발현되는 복제불능 아데노바이러스를 뇌암치료제로 개발 연구중이다.
국가별로는 미국이 975건(63.4%)으로 가장 많이 개발하고 있으며 그 다음으로는 영국(184건, 12%), 독일(76건, 4.9%), 스위스 46건(3%), 프랑스(41건, 2.7%) 순으로 유럽에서 활발하게 개발되고 있다.
아시아는 총 52건의 임상시험 진행중이고 그 중 일본(17건 1.1%)이 가장 많이 개발하고 있다. 이는 나라별 임상개발건수로 10번째 순위이며 우리나라(13건, 0.8%)는 아시아 지역에서는 2번째, 나라별로는 12번째를 차지하고 있다.
이처럼 유전자치료제는 신개념치료제로 최근 현대의학의 주 트렌드인 재생의학의 핵심기술이면서 난치·불치병 치료의 대안으로서 성장 잠재력을 보유하고 있다.
하지만 대다수가 안전성 또는 소규모 유효성 단계에 머물러 있어 유전자치료제가 보편화되기까지는 아직도 많은 시간이 필요하다고 전문가들은 입을 모았다.
유전자치료제 개발의 성패는 안전성 확보에 달려있는데 특히 세포 침투성이 우수한 바이러스를 유전자전달체로 활용할 경우 안전성 확보는 더욱 결정적이라는 것.
IBK투자증권 임진균 리서치센터장은 "유전자치료제는 유전자를 인체에 주입 후 세포내에서 새로운 단밸질 발현을 통해 질병을 치료하는 것으로 기술만 개발된다면 매우 효과적인 치료제"라고 설명했다.
이어 임 센터장은 "하지만 안전성에 대한 해결이 과제로 남아있으며 향후 안전성이 해결된다면 새로운 시장을 형성하게 될 것"이라고 전망했다. | |
