딜사이트(팍스넷뉴스) 민승기 기자

지난9일 품목허가신청...자료 보완 여부에 따라 승인기간 달라져

외부 노출 시간 : 2011년 09월 14일 (수) 11:05:36 민승기 기자 a1382a@hanmail.net

메디포스트는 관절 연골 재생 줄기세포 치료제 ‘카티스템(CARTISTEM)®’의 제조 및 판매에 관한 품목허가를 지난 9일 식품의약품안전청에 신청했다고 14일 밝혔다. 메디포스트가 이번에 ‘카티스템®’의 품목허가를 받게 되면 FCB파미셀의 세계 최초의 자가 줄기세포 치료제에 이어 세계 최초의 동종(타가) 줄기세포 치료제도 탄생하게 된다. ‘카티스템®’은 2005년 4월부터 올해 1월까지 5년 10개월에 걸쳐 제 1~3상 임상시험을 완료했으며 지난 3월부터 6월까지 ▲비임상 약리 독성 ▲품질 ▲임상시험에 관한 자료 등 3개 분야에 대해 식약청의 ‘품목허가 전 단위별 심사’를 거쳤다. 이번에 이들에 대한 보완 자료에 ▲GMP(우수의약품 제조와 품질관리 기준) 자료를 더해 품목허가를 신청했다. 이에 따라 품목허가 심사 기간인 145일 이내, 즉 빠르면 내년 2월안에 품목허가 승인이 가능하며 자료 보완 여부에 따라 그 기간이 늘어 날수도 있다. 실제 세계 최초 줄기세포 치료제 출시를 앞두고 있는 FCB파미셀 ‘하티셀그램-AMI’은 품목허가 기간만 약 13개월 걸린 바 있다. 식약청 바이오생약심사부 첨단제제과 안광수 연구관은 “품목허가 심사기간은 145일 이지만 자료보완이 필요할 경우 그 기간은 늘어날 수 있다”며 “회사측에서 보완자료를 빠르게 준비할수록 기간이 줄어들 것”이라고 말했다. 한편 ‘카티스템®’은 제대혈(탯줄 내 혈액) 유래 줄기세포를 원료로 하는 세계 최초의 퇴행성 관절염 및 무릎 연골 손상 치료제로, 다른 줄기세포 치료제와 달리 규격 제품화와 대량 생산이 가능하고 치료 유효성도 일관적인 것이 특징이다. 또한 ‘카티스템®’은 현재 미국에서 FDA의 승인을 받아 제 1ㆍ2a상 임상시험을 진행하고 있으며, 이에 앞서 지난해 말에는 동아제약과 국내 판권에 대한 양수도 계약을 맺는 등 국내외 제약 및 의료계에서 큰 관심을 모으고 있다.

의약계 선진국들,“한국 바이오 성과 배우자”

우리나라의 바이오 분야 연구 성과가 세계 최고 권위의 줄기세포 연구 회의에서 발표된다.

 

메디포스트는 오는 10월 3~5일 미국 캘리포니아주 패서디나에서 열리는 ‘제 7회 세계 줄기세포 정상회의(World Stem Cell Summit)’에 양윤선 대표가 ‘주요 연사(Featured speaker)’ 자격으로 초청 받았다고 6일 밝혔다.

 

양윤선 대표는 이 행사에서 메디포스트의 줄기세포 치료제 개발 성과와 임상시험 결과를 비롯해 우리나라의 바이오 분야 지원 정책 및 연구 환경 등을 성공 요인으로 함께 발표할 예정이다.

 

2005년부터 시작된 ‘세계 줄기세포 정상회의’는 미국 유전학정책연구소(GPI)가 주관하는 줄기세포 치료 등 신개념 의료 분야 세계 최고 권위의 행사로, 한국인이 ‘주요 연사’ 자격으로 초청된 것은 이번이 처음이다.

 

이 행사는 매년 세계적으로 영향력 있는 학계, 정치계, 산업계, 시민단체 전문가들을 초청해 연구 및 정책 성과를 공유하고 있으며, 특히 ‘주요 연사사’로 초청된 인물들의 면면만 살펴봐도 그 권위를 짐작할 수 있다.

 

올해 ‘세계 줄기세포 정상회의’의 ‘주요 연사’는 양윤선 대표를 비롯해 ▲줄기세포를 이용한 인공 장기 분야 권위자인 미국의 도리스 테일러 미네소타대 박사 ▲복제양 돌리로 유명한 동물복제 권위자 영국의 이언 윌머트 박사 ▲배아 줄기세포 연구 권위자인 미국의 루돌프 제니쉬 MIT 교수 ▲줄기세포를 이용한 신약 개발 분야 권위자인 미국의 지니 로링 박사 ▲재생의학 권위자인 일본의 노리오 나카쓰지 교토대 교수 등 6명이다. 

 

메디포스트는 올해 1월 연골재생 줄기세포 치료제인 ‘카티스템(CARTISTEM)’의 식약청 제 3상 임상시험을 완료한 데 이어 2월에는 국내 줄기세포 분야 최초로 미국 FDA의 임상시험 승인을 획득한 바 있다.

 

이는 전 세계 제약사와 바이오 기업 등을 통틀어 줄기세포 치료제 분야에서 미국을 제외한 국가가 단독으로 미국 FDA 임상시험 승인을 받은 첫 사례로 관심을 모았었다.

 

이와 관련 양윤선 대표는 “이 같은 행사에 초청됐다는 것은 줄기세포 분야에서 우리나라가 국제적 기준에 부합하는 높은 기술력을 보유하고 있다는 방증”이라며 “이번 행사를 통해 우리나라의 바이오 분야 연구 환경과 정부 정책 등도 널리 소개할 것”이라고 말했다.

 

실제로 이번 발표회는 연구 성과와 정부 정책이 함께 논의되는 자리로 우리나라 정부가 바이오 산업을 국가의 미래 성장 동력으로 설정하고 제도적ㆍ경제적 지원을 펼쳐온 점에 대해서도 구체적으로 발표하게 된다.

 

한편 보건복지부 관계자는 “이번 행사를 통해 우리나라 기업의 기술력과 정부의 바이오 산업 육성 정책이 전 세계로 알려지면서 국가의 위상도 한층 높아질 것으로 기대된다.”고 설명했다.

양부현 변리사, 국내 줄기세포치료제 특허 전략 발표

외부 노출 시간 : 2011년 08월 30일 (화) 13:30:18

민승기 기자 a1382a@hanmail.net

업계 “안전성ㆍ효능 누가 책임지냐”…식약청 반대입장 여전

국내에서 세계 최초 줄기세포치료제가 나올 것으로 기대되는 가운데 줄기세포 임상완화에 대한 논란이 또다시 불거지고 있다.

심재철 의원 등이 발의한 줄기세포 임상완화에 관한 법안에 대해 복지부ㆍ식약청 관계자들이 모여 논의한 것이 알려짐에 따라 업계는 물론 증권시장까지 관심을 집중하고 있는 것.

앞서 심재철 의원은 2009년 10월에 희귀난치성 질환 및 생명이 위급한 환자만을 대상으로 사용하는 것을 목적으로 하는 자가유래 세포치료제의 경우 제1상 임상약리시험 자료의 제출만으로 의약품 제조 품목허가를 받을 수 있도록 하는 내용으로 약사법 개정안을 발의한 바 있다.

또한 지난해 변재일 의원 역시 ‘자가유래 줄기세포치료제의 경우 임상시험자료 중 일부 또는 전부를 면제한다’는 개정안은 발의했다.

현재 자가유래 세포치료제의 경우 임상시험 제 1상 임상약리시험, 제2상 치료적임상 탐색시험, 제3상 치료적 확증임상시험을 거쳐야 의약품 품목허가 신청이 가능하다.

하지만 2개의 개정안에서는 응급환자나 희귀성 질환 치료목적으로 임상 2상, 3상을 제외시켰다.

▽업계 “안전성ㆍ유효성 무시되는 개정안”
바이오업계에서는 아무리 안전성이 어느정도 입증된 자가유래줄기세포라도 해도 ‘안전성 및 유효성 입증’은 불확실 하다는 입장이다.

업계 한 관계자는 “자가유래줄기세포라고 안전하다는 논문을 본적 없고 세계 큰 바이오회사도 제품출시를 아직 못했다”며 “이미 임상3상을 마치고 출시를 앞두고 있는 에프씨비파미셀의 줄기세포치료제도 사실 안정성 및 유효성이 다 검증됐다고 보기 어렵다”고 말했다.

이어 그는 “결국 임상이 완화돼 줄기세포 치료제가 시중에 나오면 환자가 몇천만원이나 드는 고액을 부담해야 된다. 만약 이때 효과가 없으면 누가 책임 질것인가”라고 덧붙였다.

특히 국내에서는 안전성과 치료제의 효과가 유효하다고 말할 수 있을 만큼 사용례가 너무 부족하다는 것이 전문가들의 입장이다.

서울여대 생명공학과 김해권 교수는 “자가줄기세포의 경우 골수이식 등을 통해 간접적으로 안전성은 어느정도 인정돼 있다”며 “하지만 줄기세포치료제의 효과는 검증이 되지 않았다”고 설명했다.

또한 그는 “임상이 완화돼 줄기세포치료제가 줄이어 나온다면 효과가 입증되지도 않은 줄기세포치료제들의 과대광고 등이 판을 칠 것”이라고 비판했다.

▽식약청, 임상완화 반대입장 ‘여전’
이에 대해 식약청 역시 더 이상의 완화는 어렵다는 입장이다.

이미 식약청은 줄기세포치료제의 빠른 상업화를 위해 임상1상과 2상을 진행 후 조건부 승인을 해주고 주기적으로 재심사를 하고 있다.

여기에 더해 임상완화가 추가된다면 안전성 및 유효성 입증을 보장할 수 없기 때문이다.

식약청 관계자는 “예전에 줄기세포 임상완화에 대해 반대한 것으로 아는데 현재 입장은 어떠한가”라는 질문에 “그때나 지금이나 입장은 변한 것이 없다”라고 반대입장을 확고히 했다.

한편 복지부는 22일 열린 회의에서 세포치료제 허가와 관련해 어떤 방안도 확정된 바가 없다는 입장을 밝혔다.

암환자 생존기간 연장 및 치료 기대

최근 항암치료에 있어 기대주로 떠오르고 있는 면역세포치료제의 상용화가 가시화되고 있는 가운데 생존기간 연장 등 암환자들의 기대가 모아지고 있다.

항암면역세포치료는 종양 백신, 각종 면역세포, 사이토카인 등을 이용한 치료제를 투여해 환자 자신의 체내 면역체계를 증강시켜 암 환자를 치료하고자 하는 전신적 항암치료요법의 일종이다.

쉽게 말해 몸 밖에서의 특별한 세포배양 과정을 통해, 암세포만을 선택적으로 살해할 수 있는 면역세포를 수적으로 늘려주거나 기능적으로 강화시킨 후 다시 체내로 주입하여 암을 치료하는 것이다.

이같은 항암면역세포는 기존 항암치료의 부작용이 없고 현대의학으로 치료가 힘들었던 암을 극복할 수 있는 차세대치료제로 세계시장에서 주목받고 있다.

실제 미국의 경우 덴드리온 등 바이오기업들은 이미 상용화에 임박했으며 유럽등지에서는 대학위주의 연구, 개발이 진행되고 있다. 일본은 1990년대 초부터 의사의 시술개념으로 현재 10만건 이상 임상적용됐다.

국내에서 역시 이노셀, 엔케이바이오, 크레아젠(현 중외신약), 이노메디시스 등에서 개발한 항암면역세포치료제가 간암 등을 대상으로 (2007년 식품의약품안전청의 허가를 받아 사용되면서) 연구개발이 활발하다.

특히 이노셀의 경우 3상 임상시험을 진행하고 있는 간암 뿐만 아니라 사망률이 높고 현재까지 뚜렷하게 생존기간을 연장시킬 수 있는 치료방법이나 약이 개발되지 않은 난치성 질환인 뇌종양(교모세포종)에 대해서도 3상 임상시험이 원활이 이뤄지고 있어 귀추가 주목되고 있다.

이노셀 항암면역세포치료제 이뮨셀-엘씨가 3상 임상시험을 통해 기존의 치료법보다 높은 생존율을 증명한다면 당장 표준치료로 받아들여 질 가능성이 매우 높기 때문이다.

간암은 국내에서 3번째로 많이 발생하는 암으로 매년 12만 명의 신규환자가 발생하고 있지만 5년 생존율은 13%로 매우 낮아 40~50대 남성 사망원인 1위인 치명적인 암이다. 또한 국내 간암환자의 80% 이상이 B형 간염 또는 C형 간염으로 인한 간경화를 동반하고 있다.

이는 수술의 어려움과 함께 항암제를 사용할 때 간의 기능을 더욱 떨어뜨리는 원인이 되어 현재 간암의 표준치료는 종양괴제거술(수술,색전술)로 전신적인 항암치료가 전무했으나 2008년 처음 미국FDA에서 말기 간암환자를 대상으로 넥사바(바이엘)가 허가를 받았다.

하지만 넥사바 역시 간암 환자의 생존율을 소폭(2.8개월) 연장시켜주는 효과에 반해 부작용과 비용이 문제가 되고 있다.

뇌종양 중 교모세포종 역시 약 40%을 차지하고 있는 흔한 암이지만 악성도가 매우 높아 현재의 표준치료(수술+방사선+항암치료)를 진행했을 때도 5년 생존율은 9.8%로 알려져 있다.

이는 뇌를 둘러싸고 조직장벽에 의해 항암제의 흡수가 저해돼 약을 사용해도 뇌에 있는 암세포까지 도달할 확률이 적기 때문인데 이뮨셀-엘씨는 환자자신의 면역세포이므로 뇌의 조직장벽을 통과하는데 문제가 없어 더욱 높은 생존율이 기대된다.

이노셀은 현재 표준치료에 이뮨셀-엘씨 치료를 병행했을 때 생존기간이 얼마나 연장되는지를 알아보는 상업화 임상을 진행중에 있으며 3상 임상시험이 끝나면 식품의약품안전청에 자료를 제출하고 이뮨셀-엘씨의 추가 적응증으로 허가 받을 수 있을 것으로 보인다.

아울러 다른 세포치료제와 달리 이미 시장 형성단계로 3상 임상시험이 완료되는 시점부터 매출이 증대될 전망이다.

이외에도 2009년 11월부터는 연세대학교 세브란스병원에서 말기 췌장암 환자를 대상으로 하는 연구자임상시험도 진행하는 등 적응증을 점차 확대하고 있으며 기존에 문제점으로 지적되던 높은 가격부담은 면역세포치료제 연구에 대한 국책과제로 선정으로 3년간 10억원의 연구비를 지원받게 됨에 따라 치료제 생산의 효율성 및 가격 경쟁력을 갖출 수 있게 됐다.

이노셀 정현진 대표이사는 “항암면역세포치료는 환자 자신의 면역세포를 이용한 환자 맞춤형 치료제로 전신적 항암치료임에도 부작용이 거의 없다”며 “종양괴제거술 후 미세 잔존암을 제거하는데 효과적이어서 재발을 방지하며 부작용이 거의 없어 환자 삶의 질을 향상시키는 장점이 있다”고 말했다.

또한 그는 “현재 진행되고 있는 간암과 뇌종양 3상 임상시험과 췌장암 연구자임상시험 외에도 단계적으로 적응증 확대를 위한 임상시험을 지속할 예정이다. 또한 효율적인 치료제 생산을 위한 연구를 여러 연구기관(한국생명공학연구원, 삼성의료원, 충북대학교 등)과 지속적으로 가격경쟁력을 갖추고 더 좋은 치료제를 개발을 위한 연구에 매진하고 있다”고 덧붙였다.